Un hito histórico en la medicina genética está generando atención internacional. Oliver Chu, un niño de apenas tres años que padece el síndrome de Hunter —una rara y grave enfermedad hereditaria— se convirtió en la primera persona en el mundo en recibir una terapia génica capaz de frenar el avance del trastorno. Y los resultados, según los especialistas, son sorprendentes.

El síndrome de Hunter provoca un daño progresivo en el cuerpo y el cerebro, y en sus formas más severas suele conducir a una muerte prematura antes de los 20 años. Antes del tratamiento, Oliver no podía producir una enzima esencial para mantener sanas sus células. Pero un equipo médico del Hospital Real Infantil de Manchester, en Inglaterra, logró detener la enfermedad modificando las células del propio niño. 

Oliver es el primero de cinco pacientes en participar en este ensayo clínico pionero. Su familia viajó desde California para acceder a esta alternativa, y hoy, un año después del inicio del tratamiento, el pequeño muestra un desarrollo considerado “normal” para su edad. 

“Cada vez que hablamos de esto me emociona hasta las lágrimas”, confesó su madre, Jingru, al ver el cambio de su hijo. 

Hasta ahora, el único medicamento disponible para esta condición era un fármaco de altísimo costo —unos 400 mil dólares al año— que solo lograba frenar parcialmente los síntomas físicos, sin mejorar los cognitivos. En cambio, esta nueva terapia busca una transformación profunda: insertar una copia sana del gen defectuoso directamente en las células madre del paciente. 

El procedimiento comienza extrayendo las células madre de la sangre de Oliver. Luego, en un laboratorio especializado en Londres, los científicos incorporan el gen faltante en un virus inofensivo, que actúa como vehículo para corregir el error genético. Estas células modificadas se reinyectan en el paciente, con la expectativa de que repueblen su médula ósea y comiencen a producir la enzima que su cuerpo no podía generar. 

Los controles médicos se realizan cada tres meses y, hasta ahora, los resultados de la terapia son alentadores. 

A nueve meses del tratamiento, los especialistas confirman que la terapia génica está funcionando y Oliver muestra una energía y vitalidad que, hasta hace poco, parecían imposibles para un niño con esta enfermedad. 

Un avance que no solo transforma la vida de una familia, sino que abre una puerta esperanzadora para el futuro de miles de pacientes en el mundo.